Premieră medicală: O metodă inovatoare, aplicată cu succes în tratarea unei afecțiuni de sânge frecvente în rândul populației

Cercetătorii din China au raportat un rezultat considerat istoric în domeniul medicinei genetice, după ce au obținut primul succes clinic folosind o tehnologie avansată de „editare a bazelor” pentru tratarea unei boli ereditare grave de sânge. Descoperirea, publicată în prestigioasa revistă Nature, deschide noi perspective pentru terapii mai sigure și mai eficiente în cazul unor afecțiuni dificil de tratat până acum.

În cadrul studiului, cinci pacienți diagnosticați cu Beta-talasemie, care depindeau de transfuzii regulate, au reușit să renunțe la acestea după administrarea unei singure terapii experimentale. Tratamentul, bazat pe modificarea celulelor stem proprii, a demonstrat rezultate rapide: în doar câteva săptămâni, organismul pacienților a început să producă niveluri stabile de hemoglobină, apropiate de normal, fără a mai fi nevoie de intervenții constante.

Noua metodă se diferențiază de tehnicile clasice prin faptul că nu implică tăierea ADN-ului, ci rescrierea precisă a unor componente genetice. Această abordare reduce semnificativ riscurile asociate editării genetice, precum deteriorarea materialului genetic sau apariția unor anomalii. Specialiștii consideră că această tehnologie oferă o alternativă mai sigură și mai exactă față de metodele utilizate anterior.

Rezultatele pe termen mediu sunt încurajatoare: pacienții monitorizați nu au prezentat efecte adverse grave, iar primul caz tratat a rămas fără necesitatea transfuziilor timp de peste doi ani. În mod tradițional, opțiunile pentru această boală erau limitate, transplantul de măduvă osoasă fiind una dintre puținele soluții, dar implicând riscuri și dificultăți în găsirea unui donator compatibil.

Această reușită marchează un progres important în cercetarea medicală și sugerează că terapiile genetice personalizate ar putea deveni, în viitor, soluții standard pentru tratarea bolilor ereditare. Specialiștii sunt de părere că, odată cu dezvoltarea acestor tehnologii, tratamentele vor deveni mai accesibile și mai eficiente, schimbând radical modul în care sunt gestionate afecțiunile cronice.

Sursa : https://www.digi24.ro/stiri/actualitate/sanatate/premiera-o-tehnica-noua-a-fost-utilizata-cu-succes-pentru-tratarea-unei-afectiuni-sangvine-de-care-sufera-multi-oameni-3719297